ژن درمانی یکی از تکنیک‌های آزمایشگاهی به شمار می‌رود که پژوهشگران با استفاده از ژن‌های مشخصی قادرند بیماری خاصی را درمان یا حتی از به وقوع پیوستن عارضه‌های یک بیماری جلوگیری کنند. در آینده نزدیک این تکنیک ممکن است به پزشک‌ها اجازه دهد صرفا با تزریق ژن به بدن فرد بیمار، مریضی‌اش را شفا دهند تا اینکه با تجویز داروهای متعدد یا حتی جراحی به جان طرف بیفتند.
محقق در ژن درمانی به دنبال سه راهکار برای پیش بردن اهدافش می‌گردد. الف) چگونه یک ژن جهش یافته که مسبب بیماری است را با یک ژن سالم از همان نسخه جایگزین کند. ب) چگونه می‌بایست ژن نامطلوب را غیرفعال کرد. ج) چگونه باید یک ژن کاملا جدید به بدن انسان معرفی کرد تا به واسطه فعالیت این ژن، بدن در مقابل یک بیماری خاص مقاوم شود.
البته انجام ژن درمانی برای بیماری‌های متعددی مثل عفونت‌های ویروسی و برخی از سرطان‌ها و همچنین اختلالات ارثی ریسکی است و علم پزشکی هنوز با قاطعیت ژن درمانی را برای درمان سرطان توصیه نمی‌کند.
اولین تلاش برای اصلاح DNA انسان در سال ۱۹۸۰ میلادی توسط مارتین کلاین انجام شد که علی رغم تلاش کلاین، این رویه ناموفق به اتمام رسید. اما اولین ژن درمانی موفق در انسان که توسط موسسات ملی سلامت ایالت متحده نیز مورد تایید قرار گرفت به سال ۱۹۸۹ میلادی برمی‌گردد. اولین تزریق DNA انسانی به ژنوم هسته نیز توسط فرنچ اندرسون در آزمایشی مربوط به ماه سپتامبر سال ۱۹۹۰ میلادی برمی‌گردد که دریچه‌ای جدید برای پیشبرد این پروسه حیر‌ت‌انگیز باز کرد. از سال ۱۹۸۹ تا ۲۰۱۶ میلادی بالغ بر ۲۳۰۰ پرونده آزمایشگاهی تشکیل شد تا به وسیله ژن درمانی، از پسِ یک بیماری بر بیایند.
ژن درمانی همانطور که اشاره شد قرار است با معرفی متریال ژنتیکی به سلول‌های خاصی از بدن، ژن‌های غیرطبیعی را حذف یا از نظر بیان ژن، خنثی کند. در حقیقت وظیفه ژن‌ها در سلول بدن هر موجود زنده‌ای، تولید یا عدم تولید پروتئین‌های مشخصی است. اگر به هر دلیلی فعالیت یک ژن خاص در ساخت و تولید پروتئینی مثل آلبومین دچار نقص شود، بدن انسان ممکن است از یک ناهنجاری رنج ببرد. هدف نهایی ژن درمانی در این مسئله است تا پروتئین‌های بدن به روال طبیعی خود تولید شوند.
اما مسئله به همین سادگی‌ها نیز نیست. یعنی صرفا وارد شدن یک ژن به سلول کارآمد نیست و عملکردشان صرفا با بدو ورود به سلول آغاز نمی‌شود. ورود ژن به سلول هدف، نیازمند یک حامل است که آن را «وکتور» می‌نامند. وکتورها نیز اغلب به واسطه مهندسی ژنتیک تولید می‌شوند. دانشمندان معمولا از برخی ویروس‌ها به عنوان وکتور استفاده می‌کنند. چون ویروس‌ها با آلوده‌سازی سلول سالم این قدرت را دارند تا ژن موجود درون خودشان را به سلول مورد نظر انتقال دهند.
با ژن درمانی ساختار ویروس تغییر نمی‌کند ولی بر محتویاتش تغییر و تحولاتی صورت می‌پذیرد تا موجب بروز بیماری در افراد سالم نشود. برخی از انواع ویروس‌ها مثل رترو ویروس‌ها متریال ژنتیکی خودشان را با کروموزم انسان تلفیق می‌کنند. سایر ویروس‌ها همانند آدنو ویروس‌ها DNA خودشان را به هستک سلول منتقل می‌کنند اما این اطلاعات ژنتیکی با کروموزم سلول سالم تلفیق نمی‌شود.
درباره این سایت